NINDS lanza el primer ensayo, el estudio de biomarcadores para la Atrofia Muscular
Espinal, con la Red de Innovadores, Nueva Prueba Clínica Nacional.
Fuente original: www.fsma.org
La Red de Excelencia en ensayos clínicos en Neurociencia (NeuroNext) es la red de centro clinico
de pruebas numero veinticinco nacional creada por NINDS del NIH para probar nuevas terapias
prometedoras para adultos y pediátricos y pacientes con enfermedades neurológicas. Mediante la
creación de infraestructura compartida, NINDS espera maximizar la eficacia y minimizar los costos
y el tiempo asociados con la realización de ensayos clínicos. El primer estudio que llevará a cabo
NeuroNext es un Biomaker y Estudio de Historia Natural en niños con AME Tipo I. Familias de AME
estará colaborando con NeuroNext y los viajes del paciente y la financiación para el estudio.
Atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad hereditaria que causa la pérdida de nervios de
la médula espinal y la debilidad de los músculos relacionados con esos nervios. Los músculos más
frecuentemente afectados son los del cuello y la postura que el control del tronco, los de las
piernas y el movimiento de los brazos de control que, ya que están en el área de las costillas que
ayudan a respirar.
No se conoce ningún tratamiento para el AME; Históricamente, casi la mitad de los bebés que
nacieron con la forma más severa de la enfermedad han muerto antes de los dos años de edad.
Todas las personas con AME tienen un riesgo más alto de lo normal de una discapacidad
progresiva. Los más gravemente afectados están en riesgo de complicaciones respiratorias y
muerte temprana.
Stephen Kolb, MD, PhD es el principal investigador del protocolo del estudio "Atrofia Muscular
Espinal (SMA) Biomarcadores en el período postnatal inmediato de Desarrollo". El Dr. Kolb se
encuentra en la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, Ohio.
Familias de Atrofia Muscular Espinal (FSMA) se complace de que NINDS haya establecido la Red
de Pruebas Clínicas NeuroNEXT . Creemos que ayudará a racionalizar y mejorar la eficiencia del
proceso de ensayo clínico para el AME, allanando el camino para futuras pruebas de registro de la
FDA de los candidatos de las drogas del AME, sobre todo en la población del AME I. En FSMA,
hemos dedicado una parte significativa de nuestra estrategia legislativa en los últimos cinco años
para lograr el compromiso de los NIH para el proceso de las pruebas clínicas del AME, y estamos
muy contentos de ver que esto viene a buen término. Además, FSMA se enorgullece de estar
colaborando actualmente con el Dr. Kolb y NINDS el primero en la prueba NeuroNext al
proporcionar fondos para viajes de los pacientes que participan en el estudio ", dijo Kenneth
Hobby, presidente de FSMA.
NINDS está llevando a cabo este estudio de investigación porque existe una fuerte evidencia
científica en las pruebas con animales del tratamiento de AME que puede tener éxito si se realiza
en los primeros 3-6 meses de edad en los seres humanos y, preferentemente, antes de desarrollar
síntomas. En este momento, sin embargo, los investigadores que están desarrollando terapias
para AME cuentan que hay muy poca información sobre cómo estudiar en niños con AME durante
el curso de una prueba clínica. Es por ello que este estudio es importante. Los sujetos de este
estudio nos enseñarán cómo realizar las pruebas clínicas terapéuticas del futuro.
"Estamos muy contentos de iniciar la inscripción en este estudio del Biomarcador AME que se
centrará en niños con AME. Este trabajo está diseñado para allanar el camino hacia la SMA
pruebas clínicas de AME exitosas y eficientes e informará el diseño de futuros ensayos clínicos.
Estamos encantados de contar con el apoyo de FSMA que es un socio crítico en nuestros esfuerzos
para informar a la comunidad de AME acerca de este estudio y han proporcionado apoyo
financiero esencial que tendrá un impacto positivo sobre la calidad de los datos que se generará
en este estudio. También nos sentimos honorados que este estudio es el primer estudio clínico
que se produce a través de la Red de NINDS 'NeuroNEXT , y tenemos la intención de que nuestro
estudio sirva como un modelo positivo para los estudios NeuroNEXT del futuro ", dice Stephen
Kolb, protocolo IP para el estudio .
El estudio será realizado por la Red de Excelencia en Neurociencias Ensayos Clínicos (NeuroNEXT)
en 15 sitios alrededor de los Estados Unidos. Hasta 54 voluntarios participarán en este estudio de
investigación. La información se recogerá a partir de dos grupos: niños diagnosticados con AME y
niños sin enfermedad neurológica (vamos a llamar a este grupo el grupo control). Todos los recién
nacidos serán de entre 0-6 meses de edad en la inscripción del equipo. Los padres o tutores de los
niños inscriptos deben firmar un formulario de consentimiento antes de cualquier procedimiento
de estudio que se realiza. Otros criterios de inclusión y exclusión se pueden aplicar.
Para obtener información adicional, póngase en contacto con: @ Amy.Barlett osumc.edu
Tomado de: http://www.fameargentina.com.ar/Investig/NINDSx_2012_09_14.pdf
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