Isis Pharmaceuticals inicia estudio de fase 1b/2a del medicamento ISIS-SMNRx en pacientes con atrofia muscular espinal
El estudio de Fase 1 en marcha muestra que ISIS-SMNRx es bien tolerado por niños que padecen esta enfermedad.
CARLSBAD, Calif., 1 de noviembre de 2012
/PRNewswire/ -- Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) anunció el
inicio de un estudio de Fase1b/2a que evalúa al medicamento ISIS-SMNRx
en niños que padecen atrofia muscular espinal (AME). La AME es una
enfermedad genética neuromuscular grave y poco frecuente que se
caracteriza por atrofia y debilidad muscular y es la causa genética más
común de mortalidad infantil.
“La AME es una enfermedad terrible que genera la pérdida prematura de células nerviosas en la médula espinal, necesarias para el funcionamiento normal de los músculos. Los niños que padecen AME no suelen presentar síntomas al nacer, sino que desarrollan atrofia y deterioro muscular posteriormente, a veces incluso a los pocos meses de vida. En la forma más grave de la enfermedad, los niños nunca llegan a sentarse o caminar y tienen una expectativa de vida significativamente menor. Si bien se conoce bastante sobre la causa genética de la AME, todavía no se ha logrado identificar un medicamento eficaz que frene o mejore el proceso de la enfermedad”, comentó Richard Finkel, M.D., responsable de la división de neurología del Hospital de Niños Nemours, de Orlando, Florida.
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FUENTE Isis Pharmaceuticals, Inc.
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