NINDS lanza el primer ensayo, el estudio de biomarcadores para la Atrofia Muscular Espinal

Fecha de publicación: 14 de septiembre de 2012

NINDS lanza el primer ensayo, el estudio de biomarcadores para la Atrofia Muscular
Espinal, con la Red de Innovadores, Nueva Prueba Clínica Nacional.
Fuente original: www.fsma.org

La Red de Excelencia en ensayos clínicos en Neurociencia (NeuroNext) es la red de centro clinico
de pruebas numero veinticinco nacional creada por NINDS del NIH para probar nuevas terapias
prometedoras para adultos y pediátricos y pacientes con enfermedades neurológicas. Mediante la
creación de infraestructura compartida, NINDS espera maximizar la eficacia y minimizar los costos
y el tiempo asociados con la realización de ensayos clínicos. El primer estudio que llevará a cabo
NeuroNext es un Biomaker y Estudio de Historia Natural en niños con AME Tipo I. Familias de AME
estará colaborando con NeuroNext y los viajes del paciente y la financiación para el estudio.

Atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad hereditaria que causa la pérdida de nervios de
la médula espinal y la debilidad de los músculos relacionados con esos nervios. Los músculos más
frecuentemente afectados son los del cuello y la postura que el control del tronco, los de las
piernas y el movimiento de los brazos de control que, ya que están en el área de las costillas que
ayudan a respirar.

No se conoce ningún tratamiento para el AME; Históricamente, casi la mitad de los bebés que
nacieron con la forma más severa de la enfermedad han muerto antes de los dos años de edad.
Todas las personas con AME tienen un riesgo más alto de lo normal de una discapacidad
progresiva. Los más gravemente afectados están en riesgo de complicaciones respiratorias y
muerte temprana.
Stephen Kolb, MD, PhD es el principal investigador del protocolo del estudio "Atrofia Muscular
Espinal (SMA) Biomarcadores en el período postnatal inmediato de Desarrollo". El Dr. Kolb se
encuentra en la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, Ohio.

Familias de Atrofia Muscular Espinal (FSMA) se complace de que NINDS haya establecido la Red
de Pruebas Clínicas NeuroNEXT . Creemos que ayudará a racionalizar y mejorar la eficiencia del
proceso de ensayo clínico para el AME, allanando el camino para futuras pruebas de registro de la
FDA de los candidatos de las drogas del AME, sobre todo en la población del AME I. En FSMA,
hemos dedicado una parte significativa de nuestra estrategia legislativa en los últimos cinco años
para lograr el compromiso de los NIH para el proceso de las pruebas clínicas del AME, y estamos
muy contentos de ver que esto viene a buen término. Además, FSMA se enorgullece de estar
colaborando actualmente con el Dr. Kolb y NINDS el primero en la prueba NeuroNext al
proporcionar fondos para viajes de los pacientes que participan en el estudio ", dijo Kenneth
Hobby, presidente de FSMA.

NINDS está llevando a cabo este estudio de investigación porque existe una fuerte evidencia
científica en las pruebas con animales del tratamiento de AME que puede tener éxito si se realiza
en los primeros 3-6 meses de edad en los seres humanos y, preferentemente, antes de desarrollar
síntomas. En este momento, sin embargo, los investigadores que están desarrollando terapias
para AME cuentan que hay muy poca información sobre cómo estudiar en niños con AME durante
el curso de una prueba clínica. Es por ello que este estudio es importante. Los sujetos de este
estudio nos enseñarán cómo realizar las pruebas clínicas terapéuticas del futuro.

"Estamos muy contentos de iniciar la inscripción en este estudio del Biomarcador AME que se
centrará en niños con AME. Este trabajo está diseñado para allanar el camino hacia la SMA
pruebas clínicas de AME exitosas y eficientes e informará el diseño de futuros ensayos clínicos.

Estamos encantados de contar con el apoyo de FSMA que es un socio crítico en nuestros esfuerzos
para informar a la comunidad de AME acerca de este estudio y han proporcionado apoyo
financiero esencial que tendrá un impacto positivo sobre la calidad de los datos que se generará
en este estudio. También nos sentimos honorados que este estudio es el primer estudio clínico
que se produce a través de la Red de NINDS 'NeuroNEXT , y tenemos la intención de que nuestro
estudio sirva como un modelo positivo para los estudios NeuroNEXT del futuro ", dice Stephen
Kolb, protocolo IP para el estudio .

El estudio será realizado por la Red de Excelencia en Neurociencias Ensayos Clínicos (NeuroNEXT)
en 15 sitios alrededor de los Estados Unidos. Hasta 54 voluntarios participarán en este estudio de
investigación. La información se recogerá a partir de dos grupos: niños diagnosticados con AME y
niños sin enfermedad neurológica (vamos a llamar a este grupo el grupo control). Todos los recién
nacidos serán de entre 0-6 meses de edad en la inscripción del equipo. Los padres o tutores de los
niños inscriptos deben firmar un formulario de consentimiento antes de cualquier procedimiento
de estudio que se realiza. Otros criterios de inclusión y exclusión se pueden aplicar.

Para obtener información adicional, póngase en contacto con: @ Amy.Barlett osumc.edu

Tomado de: http://www.fameargentina.com.ar/Investig/NINDSx_2012_09_14.pdf

La historia de Dawid Zapisek

Otra noticia que nos sacude y nos deprime, que nos mira con coraje para decirnos: ¿què esperamos para sumarnos a esta lucha, para exigir sin demora una campaña mundial que estimule un mayor apoyo econòmico a las investigaciones, de una cura o posible tratamiento para esta enfemedad tan terrible y cruel, que nos roba la alegrìa y la vida de niñas y niños en todo el mundo?

Hoy se nos va Dawid, aunque se queda en nuestra esperanza, la de ver una realidad distinta para quienes padecen Atrofia Muscular Espinal.

Pero mietras el mundo sucumbe entre guerras, evaciones, banalidades y derroche econòmico en productos estèticos, sexo, armas y tecnologìa, hay cientos de vidas que esperan por una toma de conciencia que ayude a cambiar un poco su situaciòn.

JUNTOS PODEMOS HACER MUCHO: EXIGIR CADA DÌA MÀS APOYO ECONÒMICO DE LOS GOBIERNOS DEL MUNDO, DE LA INDUSTRIA FARMACEUTICA MUNDIAL, DE LAS UNIVERSIDADES, EN LA BÙSQUEDA DE UNA CURA PARA LA AME.


Dawid te prometemos seguir en el campo, jugando hasta hasta vencer, hasta ganar el partido. Te queremos Dawid, gracias por tu coraje, por tu ejemplo y amor a la vida.

A pesar del desierto seguimos caminando.

El fan más incondicional de Íker Casilla

Dawid cumplió el sueño de conocer al capitán del Real Madrid y la selección

El niño polaco Dawid Zapisek, que sufría una grave enfermedad degenerativa, pudo conocer a su ídolo durante la Eurocopa

La historia de Dawid Zapisek fue la más conmovedora de la Eurocopa celebrada en Polonia y Ucrania. Este niño polaco de 14 años padecía una atrofia muscular espinal tipo 1, una grave enfermedad degenerativa que, según los médicos, iba a matarlo antes de que cumpliera los cinco años. Sin embargo, el chico robó tiempo contra todo pronóstico, apasionado por el Real Madrid dentro de su pequeño envoltorio de apenas 10 kilogramos de peso, y durante el torneo celebrado en su país pudo conocer a su ídolo, Íker Casillas. El encuentro fue en Gdansk, e Íker le regaló su camiseta firmada. El milagro de vida se prolongó hasta el 18 de septiembre. La llama que latía en el interior de Dawid se apagó definitivamente.

«No quiero morir antes de la Eurocopa. Me gustaría conocer a los jugadores de España, sobre todo a Íker Casillas», explicaba en el diario Polska The Times poco antes del inicio de la competición. «Si llega a cumplirse este sueño, lo único que me queda por hacer es encontrarme con Dios». Dawid vivía precisamente en Gdansk, donde España jugó la primera fase, con su madre, Sylvia, y su hermana mayor. Su habitación, empapelada con pósters de estrellas del fútbol, en especial del Real Madrid, era su pequeño mundo. Postrado en la cama, dormía conectado a una bombona de oxígeno.

Su interés por el fútbol comenzó hace cinco años, cuando los socios del Lechia Gdansk le costearon un viaje a Legoland a través de una fundación de ayuda a niños enfermos. Se hizo hincha del equipo de su ciudad, y también del Real Madrid; viajó a la capital de España y tuvo un encuentro con algunos de los jugadores blancos, como Cristiano Ronaldo, aunque no pudo estar presente el más importante para Dawid, Íker Casillas. Por suerte cumplió su sueño en Gdansk y celebró como un hincha más el triunfo de los hombres de Del Bosque en la Eurocopa.

Tomado de: http://www.abc.es/20120919/deportes-futbol/abci-muere-incondicional-iker-casillas-201209182010.html

MIGUEL ÁNGEL barroso / madrid

Día 19/09/2012 - 15.05h